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Qualità di vita riportata dai pazienti dopo infusione di Tisagenlecleucel in bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata o refrattaria

Lo studio ELIANA ha mostrato che 61 pazienti pediatrici e giovani adulti su 75 ( 81% ) con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata o refrattaria hanno raggiunto la remissione complessiva dopo il trattamento con Tisagenlecleucel ( Kymriah ), un recettore chimerico dell'antigene CD19.

È stata valutata la qualità di vita riportata dai pazienti prima e dopo l'infusione di Tisagenlecleucel.

ELIANA, uno studio globale di fase 2, a braccio singolo, in aperto, è stato condotto in 25 ospedali in Australia, Austria, Belgio, Canada, Francia, Germania, Italia, Giappone, Norvegia, Spagna e Stati Uniti.
Sono stati arruolati pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B di almeno 3 anni di età al momento dello screening e di 21 anni o più giovani al momento della diagnosi iniziale che erano in seconda o ulteriore recidiva del midollo osseo, refrattari alla chemioterapia, recidivati ​​dopo trapianto allogenico di cellule staminali, o altrimenti non-ammissibili per il trapianto allogenico di cellule staminali.

I pazienti hanno ricevuto una singola somministrazione endovenosa di una dose target di 0.2-5 x 10(6) cellule T vitali trasdotte per kg per pazienti di peso pari o inferiore a 50 kg oppure 0.1-2.5 x 10(8) cellule T vitali trasdotte per pazienti di peso superiore a 50 kg.

L'esito primario, riportato in precedenza, era la percentuale di pazienti che hanno raggiunto la remissione.
Un endpoint secondario prespecificato era la qualità di vita riportata dal paziente misurata mediante la scala PedsQL ( Pediatric Quality of Life Inventory ) e il questionario EQ-5D ( European Quality of Life-5 Dimensions ).

I pazienti hanno completato i questionari al basale, al giorno 28 e al mese 3, 6, 9 e 12 dopo il trattamento.

Tra il 2015 e il 2017 sono stati sottoposti a screening 107 pazienti; 92 sono stati arruolati e 75 hanno ricevuto Tisagenlecleucel.
58 pazienti di età compresa tra 8 e 23 anni sono stati inclusi nell'analisi della qualità di vita.
Al basale, 50 pazienti ( 86% ) avevano completato il questionario PedsQL e 48 ( 83% ) avevano completato EQ-5D VAS.

Miglioramenti nei punteggi della qualità di vita riportati dai pazienti sono stati osservati per tutte le misure al mese 3 dopo l'infusione di Tisagenlecleucel ( la variazione media dal basale al mese 3 era 13.3 per il punteggio totale PedsQL e 16.8 per la scala analogica visiva EQ-5D ).

30 pazienti su 37 ( 81% ) hanno raggiunto la minima differenza clinicamente importante al mese 3 per il punteggio totale PedsQL e 24 su 36 ( 67% ) hanno raggiunto questo risultato alla scala analogica visiva EQ-5D.

Questi risultati, insieme ai risultati relativi all'attività e alla sicurezza di ELIANA, hanno indicato un profilo beneficio-rischio favorevole di Tisagenlecleucel nel trattamento dei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata o refrattaria. ( Xagena2019 )

Laetsch TW et al, Lancet Oncology 2019; 20: 1710-1718

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